Dati real-life sull’efficacia della nuova terapia per la fibrosi cistica


  • Elena Riboldi — Agenzia Zoe
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • In adolescenti e adulti affetti da fibrosi cistica (FC) omozigoti per la mutazione F508del, un anno di trattamento con lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) si associa a un miglioramento della funzione respiratoria e dello status nutrizionale e a una riduzione nel numero di terapie antibiotiche endovenose.
  • Circa un quinto dei pazienti interrompe il trattamento, spesso per eventi avversi, e appare esposto a un rischio elevato di deterioramento clinico.

 

Descrizione dello studio

  • Lo studio ha incluso tutti i pazienti, seguiti da 47 centri francesi per la FC, che hanno iniziato il trattamento con LUM/IVA nel 2016 (n=845, di cui 292 adolescenti [12-17 anni] e 553 adulti [≥18 anni]).
  • Sono state valutate efficacia e sicurezza del trattamento nel primo anno di utilizzo.
  • È stata condotta un’analisi di regressione logistica multivariata per identificare i fattori associati al rischio di interruzione del trattamento.
  • Fonti di finanziamento: Société Française de la Mucoviscidose, Vaincre la Mucoviscidose, Legs Pascal Bonnet.

 

Risultati principali

  • 154 degli 845 pazienti (18,2%) hanno interrotto il trattamento con LUM/IVA; 74 pazienti (48,1%) hanno interrotto per eventi avversi respiratori, 43 pazienti (27,9%) per eventi avversi non respiratori.
  • Si associavano a un rischio più alto di interrompere il trattamento: l’età adulta, una percentuale predetta del volume massimo espiratorio forzato in 1 secondo (ppFEV1)
  • I pazienti in trattamento continuato con LUM/IVA hanno mostrato un aumento assoluto nel ppFEV1 (+3,67%), un aumento nell’indice di massa corporea (+0,73 kg/m2) e una diminuzione delle terapie antibiotiche endovenose (-35%).
  • I pazienti che hanno interrotto il trattamento hanno avuto una diminuzione significativa del ppFEV1.

 

Limiti dello studio

  • Mancavano informazioni sui trattamenti concomitanti per contrastare gli eventi avversi respiratori, prima causa di interruzione del trattamento.

 

Perché è importante

  • Lumacaftor e ivacaftor sono modulatori della proteina CFTR, alterata nella FC; la combinazione LUM/IVA è stata approvata per i pazienti con FC che presentano la mutazione F508del in omozigosi.
  • Questo studio, indipendente dall’azienda produttrice del farmaco, fornisce indicazioni utili sui benefici del trattamento.  
  • La percentuale di pazienti che interrompe il trattamento (18,2%) è superiore a quella osservata nei trials clinici (5%), probabilmente perché nel contesto real-life la percentuale di pazienti con funzione polmonare gravemente ridotta e soggetti a frequenti esacerbazioni è più alta che nelle coorti selezionate per i trial.