Crizotinib è sicuro ed efficace nell’LGCA e negli IMT ALK+ pediatrici

  • J Clin Oncol

  • Miriam Davis, PhD
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni
  • Crizotinib è sicuro ed efficace nei bambini con linfoma a grandi cellule anaplastiche (LGCA) e tumori miofibroblastici infiammatori (inflammatory myofibroblastic tumor, IMT) in stadio avanzato.
Perché è importante
  • L’LGCA e gli IMT in stadio avanzato presentano una prognosi infausta.
Disegno dello studio
  • In questa sperimentazione di fase 2 del Children’s Oncology Group sono state studiate sicurezza ed efficacia di crizotinib a varie dosi in 26 pazienti con LCGA ALK-positivo recidivante/refrattario e 14 pazienti con IMT ALK-positivi metastatici o non operabili.
  • La risposta è stata definita come una risposta positiva in un minimo di 2 esami di diagnostica per immagini consecutivi ad almeno 4 settimane di distanza.
  • Finanziamento: National Cancer Institute, Pfizer e Cookies for Kids Cancer Foundation.
Risultati principali
  • L’83% dei pazienti con LCGA trattati con una dose di 165 mg/m2 ha ottenuto una risposta e il 90% dei pazienti che hanno ricevuto una dose di 280 mg/m2 ha ottenuto una risposta.
  • È stata osservata una risposta completa nell’83% del gruppo trattato con 165 mg/m2 e nell’80% del gruppo trattato con 280 mg/m2 dei pazienti con LGCA.
  • L’86% dei pazienti con IMT ha ottenuto una risposta (dosi di 100, 165 e 280 mg/m2).
  • È stata osservata una risposta completa nel 36% dei pazienti con IMT.
  • L’evento avverso più frequente era un abbassamento della conta dei neutrofili nel 33%–70% dei pazienti del gruppo con LGCA e nel 43% dei pazienti del gruppo con IMT.
Limite
  • Campioni di piccole dimensioni.