Cresce offerta medicinali orfani, Ssn spende 5.000 euro a testa


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Roma, 20 nov. (AdnKronos Salute) - Il settore dedicato alla ricerca e allo sviluppo di trattamenti per malattie rare sembra in buona salute: offre ai pazienti nuove opportunità terapeutiche, e in tempi sempre più brevi. Nel 2018 sono stati autorizzati all'immissione in commercio 9 nuovi medicinali, per un totale di 95 farmaci orfani commercializzati in Italia. E a livello nazionale si registra una significativa riduzione dei tempi del processo di approvazione negli ultimi anni: tra autorizzazione Ema e determina di prezzo e rimborso, si passa infatti da 35 mesi nel triennio 2003/2005, a 11 mesi nel triennio 2015/2017. Per quanto concerne i costi per il Servizio sanitario nazionale, la spesa media annua pro-capite dei malati rari esenti è compresa nel range 4.217-5.384 euro.

Questi dati - che attestano una particolare attenzione per questo settore sia da parte di chi investe nella ricerca che degli enti regolatori - sono evidenziati nel 2° Rapporto dell'Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), presentato oggi a Roma. "La crescita dei farmaci orfani è in larga parte derivante dall'innovazione e dal naturale e progressivo uptake di nuove molecole - spiega Francesco Macchia, coordinatore Ossfor - Maggiori consumi e spesa dipendono in larga misura dall'immissione in commercio di farmaci di nuova generazione negli ultimi 3 anni, mentre la spesa per i farmaci più vecchi è addirittura diminuita, per la prima volta, di circa il 5%. Le particolari tutele previste a livello internazionale e nazionale per questo settore sembrano finalmente dare i primi significativi frutti: per il futuro diventa fondamentale dare stabilità al settore in modo dare risposta alle più di 6 mila malattie rare che ancora non hanno una vera e propria opportunità terapeutica".

Il Rapporto Ossfor presenta, per il secondo anno, un'analisi dell'impatto economico delle malattie rare e dei farmaci orfani sul Ssn e un monitoraggio dell'evoluzione delle politiche sanitarie, della regolazione e gestione delle malattie rare. Il documento si avvale delle analisi dei database amministrativi regionali: dopo quelli della Regione Lombardia e della Puglia contenuti nel 1° Rapporto, quest'anno si è sviluppata una collaborazione con la Regione Campania. I dati della Campania, essendo più recenti, contengono anche i casi riconosciuti con i nuovi Livelli essenziali di assistenza. L'estensione dell'elenco delle esenzioni ha incrementato del 6% l'esenzioni per malattia rara. I nuovi casi si concentrano prevalentemente nella fascia di prevalenza degli ultra rari e fanno registrare una spesa media pro-capite maggiore del 23,4% rispetto alla media dei soggetti con malattie rare.

Per quanto concerne i costi per il Ssn, la spesa media annua pro-capite dei malati rari esenti risulta compresa nel range 4.217-5.384 euro, comprendente farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni. Dai dati emersi dal Rapporto, si può stimare che la quota capitaria di spesa per i malati rari, in media, non si discosta significativamente da quella dei pazienti cronici con due co-morbilità, spiegano gli esperti

Inoltre si rileva una difforme distribuzione sul territorio dei pazienti affetti da malattie rare e una rilevante concentrazione dei casi in alcune aree, "tale - spiegano gli autori del report - da potersi escludere un effetto dovuto al caso". Ne segue l'evidente complessità della gestione dei pazienti con malattie rare, sia in termini di dimensionamento dell'offerta, ovvero di presenza di presidi della rete per la diagnosi e terapia, sia in termini finanziari.

"La distribuzione difforme sul territorio - dichiara Federico Spandonaro, presidente di Crea Sanità - giustifica da una parte la centralizzazione dell'offerta di strutture e di competenze, e dall'altra indica l'esistenza di un problema di concentrazione del rischio finanziario, nella misura in cui le risorse alle Asl sono ripartite per quote capitarie medie. Quindi - prosegue Spandonaro - oltre agli aspetti già richiamati in relazione alla concentrazione epidemiologica, in termini di presa in carico va sottolineata l'esigenza di riconoscere approcci differenziati in funzione della numerosità dei casi e delle patologie".