Colangiocarcinoma: la combinazione nab-paclitaxel/gemcitabina offre un’alternativa

  • Sahai V & al.
  • JAMA Oncol
  • 01/12/2018

  • Jim Kling
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • La combinazione paclitaxel legato all’albumina in nanoparticelle (nab-paclitaxel) e gemcitabina è ben tollerata ed evidenzia efficacia nei pazienti affetti da colangiocarcinoma metastatico.
  • La combinazione non ha soddisfatto l’ipotesi alternativa di un miglioramento del 70% della sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS).

Perché è importante

  • Paclitaxel può potenzialmente migliorare l’efficacia della gemcitabina inibendo l’enzima metabolizzante; la formulazione in nanoparticelle riduce la tossicità.
  • I risultati suggeriscono che la nuova combinazione potrebbe rappresentare un’alternativa accettabile alla terapia standard con gemcitabina più un analogo del platino.

Disegno dello studio

  • Sperimentazione di fase 2 a braccio singolo di 74 pazienti (età mediana: 62 anni [intervallo: 36–87 anni], 44 donne) trattati con nab-paclitaxel più gemcitabina.
  • Il numero mediano di cicli era 6 (intervallo: 1–18 cicli).
  • Follow-up mediano di 10,2 mesi (intervallo: 0,6–27,3 mesi).
  • Endpoint primario: PFS (ipotesi nulla e alternativa rispettivamente del 55% e 70%).
  • Finanziamento: Celgene.

Risultati principali

  • La PFS a 6 mesi era del 61% (IC 95%: 48%–73%) e non ha soddisfatto l’ipotesi alternativa del 70%.
  • PFS mediana di 7,7 mesi (IC 95%: 5,4–13,1 mesi).
  • Sopravvivenza complessiva (overall survival, OS) mediana di 12,4 mesi (IC 95%: 9,2–15,9 mesi).
  • Tempo mediano alla progressione di 7,7 mesi (IC 95%: 6,1–13,1 mesi).
  • Tasso di migliore risposta complessiva confermata del 30%. Tasso di migliore controllo della malattia del 66%.
  • Il 97% dei pazienti ha sviluppato un evento avverso (adverse event, AE) correlato al trattamento (grado ≥3: 88%).
  • AE più comuni: stanchezza (70%), neutropenia (68%), neuropatia periferica (55%).

Limiti

  • Studio non controllato.
  • Campione di piccole dimensioni.