C’è posto per l’idrossiclorochina nella sclerosi multipla progressiva?

  • Cristina Ferrario — Agenzia Zoe
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  • L’idrossiclorochina si associa a una ridotta disabilità in pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP).
  • Studi futuri dovrebbero puntare a confermare questi dati e magari potrebbero valutare l’associazione con altri farmaci.

Un farmaco generico, l’idrosiclorochina, potrebbe rappresentare una svolta importante per i pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP). Secondo i risultati di uno studio canadese pubblicato su Annals of Neurology, il trattamento per 18 mesi si associa infatti a una ridotta disabilità in pazienti che soffrono di questa malattia.

“La SMPP è la forma meno comune di sclerosi multipla (SM) ed è la più difficile da trattare poiché non risponde ai trattamenti con immuno-modulatori e immuno-soppressori utilizzati per altre forme di SM” esordiscono gli autori, guidati da Marcus W. Koch dell’Università di Calgary, in Canada, primo nome dell’articolo.

Per identificare potenziali trattamenti e rispondere quindi all’unmet need terapeutico dei pazienti con SMPP, Koch e colleghi hanno puntato sul cosiddetto drug repurposing, ovvero l’utilizzo di farmaci già approvati per indicazioni diverse e che, per diverse ragioni, potrebbero funzionare anche nel nuovo contesto patologico in studio.

“Questo approccio è molto interessante: si conosce già il profilo di sicurezza del farmaco e ciò consente spesso di evitare la fase I dello studio” spiegano i ricercatori, che hanno condotto uno studio di fase II a singolo braccio, coinvolgendo 35 pazienti trattati quotidianamente per 18 mesi con 200 mg di idrossiclorochina. “L’idrossiclorochina è ampiamente utilizzata nelle malattie reumatologiche e studi in vitro ne hanno dimostrato la capacità di attivazione della microglia” dicono gli autori, spiegando che proprio questa attivazione è uno dei possibili meccanismi alla base della SMPP.

Sulla base del disegno dello studio (futility trial), era stato ipotizzato che almeno il 40% dei pazienti coinvolti (14 persone) mostrasse un peggioramento della disabilità. L’analisi dei risultati di un test di deambulazione (Timed 25 Foot Walk, T25FW) ha però dimostrato tale peggioramento era visibile solo in 8 pazienti, numero sufficiente per decretare il “successo” del trattamento.

Inoltre, la terapia è risultata ben tollerata dai partecipanti e gli eventi avversi osservati non erano probabilmente legati al farmaco in studio.

“Questi risultati sono a sostegno di studi futuri randomizzati e controllati per valutare l’impiego dell’idrossiclorochina in questa popolazione, magari in associazione con altre terapie” concludono i ricercatori.