Buona l’efficacia di fingolimod nella sclerosi multipla del bambino e dell’adolescente


  • Elena Riboldi — Agenzia Zoe
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • Nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla (SM) recidivante, il trattamento con fingolimod si associa a una frequenza più bassa di recidive e a un minor accumulo di lesioni alla risonanza magnetica rispetto all’uso dell'interferone-beta (IFN-b).
  • La frequenza di aventi avversi gravi è più alta con fingolimod che con IFN-b.

 

Descrizione dello studio

  • Lo studio di fase 3, multicentrico e in doppio cieco, PARADIGMS ha arruolato 215 pazienti pediatrici (età
  • I pazienti sono stati randomizzati (stratificazione per area geografica e stadio puberale): un gruppo (n=107) ha ricevuto fingolimod 0,5 mg/die p.o. (0,25 mg/die se il peso corporeo era
  • L’endpoint primario era la frequenza annuale di recidive.
  • Fonte di finanziamento: Novartis Pharma.

 

Risultati principali

  • La frequenza annuale di recidive era pari a 0,12 con fingolimod e 0,67 con IFN-b (differenza assoluta 0,55 recidive; differenza relativa 82%; P
  • La frequenza annuale di nuove lesioni o di lesioni ingrandite visualizzate mediante risonanza magnetica era 4,39 con fingolimod e 9,27 con IFN-b (differenza assoluta 4,88 lesioni; differenza relativa 53%; P
  • Eventi avversi si sono verificati nell’88,8% dei pazienti trattati con fingolimod e nel 95,3% dei pazienti trattati con IFN-b.
  • Eventi avversi gravi si sono verificati nel 16,8% dei pazienti del gruppo fingolimod (gli eventi avversi includevano convulsioni, infezioni e leucopenia) e nel 7% dei pazienti del gruppo IFN-b (gli eventi avversi comprendevano infezioni e, nel caso di un paziente, tachicardia sopraventricolare).

 

Perché è importante

  • La frequenza delle recidive è più che doppia tra i pazienti pediatrici che tra gli adulti con SM.
  • Fingolimod è indicato per il trattamento della SM recidivante dell’adulto, ma mancavano studi clinici che ne testassero l’efficacia nei pazienti con meno di 18 anni.
  • Fingolimod si è dimostrato superiore all’IFN-b nel ridurre le recidive nei pazienti pediatrici con SM, tuttavia la frequenza di aventi avversi è più alta per il fingolimod che per l’interferone.
  • Altri studi dovranno valutare l’efficacia e la sicurezza sul lungo periodo.
  • L’estensione open-label a 5 anni dello studio PARADIGMS è in corso.