ASH 2021 — LentiGlobin migliora la qualità della vita fino a 24 mesi nell’anemia falciforme.

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di Massimo Sandal (Agenzia Zoe)

Messaggi da ricordare

  • La terapia genica LentiGlobin migliora la qualità della vita (quality of life, QoL), il dolore e la fatica fino a 24 mesi dopo il trattamento nell’anemia falciforme (sickle cell disease, SCD).

 

Perché è importante

  • La SCD provoca eventi vaso-occlusivi (vaso-occlusive event, VOE) dolorosi, causa di ricoveri e di riduzione della QoL.

  • LentiGlobin risolve i VOE gravi e migliora significativamente molteplici aspetti della QoL.

 

Disegno dello studio

  • Studio di fase 1/2, in aperto, multicentrico, di registrazione.

  • I pazienti sono stati stratificati in base al punteggio basale “migliore o vicino” oppure “peggiore” rispetto alla norma della popolazione statunitense, e sono stati monitorati gli esiti autoriferiti ogni 6 mesi utilizzando lo strumento per il monitoraggio della QoL PROMIS-57.

  • Dati per 25 pazienti (età: 19-38 anni, mediana: 25 anni)

  • Finanziamento: Bluebird Bio.

 

Risultati principali

  • I miglioramenti clinicamente significativi della QoL dopo 12 mesi riportati precedentemente sono stati mantenuti in tutti i domini fino al mese 24.

  • I pazienti con punteggi basali peggiori rispetto alla norma della popolazione hanno riportato miglioramenti in tutti i domini dal mese 6 al mese 24.

  • Nei pazienti con punteggi basali “migliori o vicini” rispetto alla norma della popolazione, i punteggi sono rimasti generalmente stabili fino al mese 24. 

  • Il 69% dei pazienti ha riferito miglioramenti clinicamente significativi della funzione fisica al mese 12 e il 63% al mese 24. 

  • Sono state riportate riduzioni clinicamente significative di fatica (50% dei pazienti), depressione (44%) e ansia (47%)

  • L’intensità del dolore è diminuita nel 67% dei pazienti al mese 12 e nel 56% al mese 24.

 

Limiti

  • Studio di piccole dimensioni. Sono necessari continui follow-up e analisi degli esiti riferiti dai pazienti.