ASH 2021 - La terapia con cellule CAR-T liso-cel migliora gli esiti nel linfoma a grandi cellule B recidivante e refrattario

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di Massimo Sandal (Agenzia Zoe)

 

Messaggi da ricordare

  • L’analisi ad interim della sperimentazione clinica TRANSFORM dimostra che la terapia con cellule CAR-T può aumentare sostanzialmente la sopravvivenza libera da eventi nel linfoma a grandi cellule B (large B-cell lymphoma, LBCL) nei pazienti refrattari/recidivanti.

Perché è importante

  • I pazienti con LBCL refrattario o recidivante presentano esiti infausti con lo standard di cura (standard of care, SOC), tra cui CT di salvataggio e trapianto autologo di cellule staminali (autologous stem cell transplantation, ASCT). 

  • Liso-cel potrebbe essere un nuovo potenziale standard di cura per il LBCL recidivante/refrattario.

Disegno dello studio

  • TRANSFORM è uno studio globale, randomizzato, multicentrico, di fase 3 che confronta l’efficacia e la sicurezza del SOC rispetto a liso-cel.

  • L’endpoint primario è la sopravvivenza libera da eventi (event-free survival, EFS). I principali endpoint secondari sono tasso di risposta completa (complete response, CR), sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS) e sopravvivenza complessiva (overall survival, OS).

  • Sono stati randomizzati 184 pazienti (92 in ciascun braccio). I pazienti nel SOC dovevano ricevere 3 cicli di CT. I pazienti rispondenti (risposta completa o parziale) dovevano procedere a BEAM + ASCT. 

  • Finanziamento: TG Therapeutics; Genentech

Risultati principali

  • I pazienti trattati con terapia con cellule CAR-T presentavano una EFS mediana di 10,1 mesi, rispetto a una mediana di 2,3 mesi per il SOC. Anche PFS e CR erano significativamente maggiori. 

  • La risposta favorisce costantemente la terapia con cellule CAR-T in tutti i sottogruppi di pazienti. Il trattamento precoce sembra essere correlato a esiti migliori.

  • Il profilo di sicurezza era paragonabile al SOC.

 

Limiti

  • I dati sulla OS sono promettenti ma ancora immaturi.

 

Il commento degli esperti

“Si tratta di una terapia innovativa che ha dimostrato superiorità rispetto allo standard di cura in termini di efficacia con un profilo di sicurezza estremamente favorevole. Siamo entusiasti del potenziale di questo studio di cambiare lo standard di cura esistente in questi pazienti ad alto rischio”. Manali Kamdar, MD, Cancer Center della University of Colorado.