ASCO 2022 – Nel mieloma multiplo recentemente diagnosticato il trapianto di cellule staminali è realmente necessario?

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Conclusioni

  • Nei pazienti più giovani con mieloma multiplo recentemente diagnosticato (newly diagnosed multiple myelome, NDMM), eseguire precocemente un trapianto autologo di cellule staminali (autologous stem cell transplant, ASCT) determina vantaggi significativi in termini di sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS) rispetto a quando un trapianto iniziale non viene eseguito.
  • La tempistica dell’ASCT non influenza la sopravvivenza complessiva (overall survival, OS).
  • Gli eventi avversi sono più comuni in caso di ASCT.

 

Perché è importante

  • L’uso ottimale della terapia di induzione, dell’ASCT e della terapia di mantenimento nei pazienti affetti da NDMM è in rapida evoluzione.
  • È importante comprendere l’impatto dell’ASCT eseguito nell’ambito della terapia di prima linea e della sua posticipazione sugli esiti.
  • Definire meglio i pro e i contro dei diversi approcci può aiutare a orientare le scelte e ad avere discussioni informate con i pazienti.

 

Disegno dello studio

  • DETERMINATION: sperimentazione multicentrica di fase 3.
  • 722 pazienti affetti da NDMM, di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Randomizzazione (in rapporto 1:1) a lenalidomide-bortezomib-desametasone (RVd) con ASCT oppure senza ASCT.
  • Terapia di mantenimento (tutti i pazienti): lenalidomide fino alla progressione.
  • Endpoint primario: PFS.
  • Alcuni degli endpoint secondari: sopravvivenza complessiva (overall survival, OS), qualità della vita (quality of life, QoL) e sicurezza.

 

Risultati principali

  • PFS mediana di 67,5 mesi con ASCT e di 46,2 mesi senza ASCT (HR = 1,53; P < 0,0001).
  • OS a cinque anni simile tra i 2 bracci, 79,2% senza ASCT e 80,7% con ASCT (HR = 1,10; P = 0,99).
  • Vi sono stati maggiori effetti indesiderati gravi correlati al trattamento in caso di ASCT (mucosite, affaticamento, infezioni).
  • QoL: diminuzione transitoria durante il trapianto.
  • Nessuna differenza complessiva tra bracci nei tassi di tumori secondari; maggiore incidenza di leucemia mieloide acuta/sindrome mielodisplastica (LMA/SMD) in caso di ASCT.

 

Finanziamento

  • National Heart, Lung, and Blood Institute; National Cancer Institute; RJ Corman Multiple Myeloma Research Fund; Celgene/Bristol Myers Squibb; Millennium/Takeda Pharmaceutical/Biotech Company.

 

Il commento degli esperti

“Questo studio dimostra che l’ASCT ha ancora un ruolo nella cura dei pazienti affetti da mieloma multiplo. Inoltre, dimostra che nella tempistica del trapianto non esiste una sequenza perfetta e che il trapianto non deve necessariamente essere utilizzato come terapia di prima linea. Per una malattia che non curiamo vogliamo scelte, e le vogliamo personalizzabili” Joseph Mikhael, Translational Genomics Research Institute, City of Hope Cancer Center.