Apremilast elimina le ulcere orali in metà dei pazienti con malattia di Behçet


  • Elena Riboldi — Agenzia Zoe
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • In pazienti affetti da malattia di Behçet con ulcere orali attive, apremilast è risultato superiore al placebo per la riduzione del numero delle ulcere orali.
  • Gli eventi avversi, inclusi diarrea, nausea e mal di testa, erano più frequenti con apremilast che col placebo.

 

Descrizione dello studio

  • Lo studio di fase 3 ha arruolato 207 pazienti affetti da malattia di Behçet con ulcere orali attive.
  • I pazienti sono stati randomizzati (1:1) per ricevere apremilast (30 mg) o placebo, somministrati per os due volte al giorno per 12 mesi.
  • L’endpoint primario era l’area sotto la curva (AUC) del numero totale di ulcere orali (valori più bassi indicano un numero inferiore di ulcere).
  • Gli endpoint secondari includevano la variazione nel Behcet’s Disease Quality of Life score (range 0-30, valori più alti indicano una qualità di vita peggiore).
  • Fonte di finanziamento: Celgene.

 

Risultati principali

  • Alla settimana 12, erano liberi da ulcere orali il 53% dei pazienti trattati con apremilast e il 22% dei pazienti del gruppo placebo.
  •  L’AUC del numero di ulcere orali era 129,5 con apremilast e 221,1 con placebo (differenza minimi quadrati -92,6; 95%CI da -130,6 a -54,6; P
  • La variazione rispetto alla baseline nel Behcet’s Disease Quality of Life score era -4,3 punti nel gruppo apremilast e -1,2 punti nel gruppo placebo (differenza minimi quadrati -3,1 punti; 95%CI da -4,9 a -1,3).
  • Gli eventi avversi, tra cui diarrea, nausea e mal di testa, erano più comuni nel gruppo di pazienti trattati con apremilast.

 

Limiti dello studio

  • Lo studio era disegnato per valutare l’efficacia sulle ulcere orali, i risultati non sono generalizzabili ad altre manifestazioni mucocutanee.
  • Manca un comparatore attivo.

 

Perché è importante

  • Le ulcere orali sono una delle manifestazioni più comuni della malattia di Behçet.
  • Apremilast è un inibitore della fosfodiesterasi 4 che modula le citochine infiammatorie (es. TNF, IL-8, IFNγ) up-regolate nella malattia di Behçet.