Anemia falciforme: il trapianto di cellule staminali riduce la velocità di flusso al Doppler transcranico


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Messaggi chiave

  • La velocità di flusso al Doppler transcranico (TCD) è considerata un surrogato del rischio di ictus ischemico nei bambini con anemia falciforme, per cui al suo aumentare i pazienti sono sottoposti a continue trasfusioni.
  • Lo studio mostra che a un anno dal trattamento si registrano velocità di flusso al TCD significativamente inferiori nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) da fratelli compatibili rispetto ad altri piccoli pazienti che hanno ricevuto cure standard (trasfusioni).

Descrizione dello studio

  • Studio policentrico condotto in 9 centri francesi in cui 67 bambini propensity score.
  • Outcome primario: media più alta nel tempo delle velocità massime di flusso in 8 arterie cerebrali, misurate con TCD a un anno dall’inizio dello studio.
  • Sono stati inoltre analizzati 25 outcome secondari a 1 e 3 anni.

Risultati principali

  • Velocità TCD media a un anno nel gruppo HSCT vs gruppo standard = 129,6 cm/sec vs 170 cm/sec (differenza= -40,8 cm/sec, IC 95% da -62,9 a -18,6; P
  • 4 outcome secondari con differenze significative a favore del gruppo HSCT: valore più alto di velocità TCD a 3 anni, tasso di normalizzazione superiore a un anno e soprattutto tassi di ferritina molto inferiori a 1 e 3 anni.

Perché è importante

  • Nel campione considerato in questo studio già 7 bambini avevano subito un ictus in giovane età.
  • Se l’HSCT dimostrasse anche in base a parametri clinici di ridurre l’impatto cerebrovascolare della malattia, il dato sarebbe molto rilevante in merito ad aspettativa e qualità della vita.