AIOM 2019 – Early access ai farmaci oncologici: opportunità e ostacoli


  • Cristina Ferrario — Agenzia Zoe
  • Relazioni sui congressi in Oncologia
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Messaggi chiave

  • In Italia si registrano notevoli disparità tra le Regioni nell’accesso ai nuovi farmaci a causa dei prontuari terapeutici regionali che spesso ritardano questo percorso.
  • Il Fondo AIFA 5% e la legge 648/1996 rappresentano i principali, ma non gli unici, strumenti per l’accesso anticipato alle terapie.
  • I due opuscoli informativi possono contribuire a diffondere informazioni e sensibilizzare medici e pazienti sulla tematica.

Perché è importante

  • Per accedere ai nuovi farmaci oncologici i pazienti italiani devono oggi attendere oltre due anni.
  • Esistono strumenti che consentono di ottenere l’early access, ma non tutti i medici e i pazienti ne sono a conoscenza.

Tra il deposito del dossier di autorizzazione e valutazione presso l’ente regolatorio europeo (EMA) e la disponibilità di un nuovo farmaco in Italia trascorrono circa 800 giorni: oltre due anni nei quali i pazienti non hanno accesso a terapie oncologiche innovative.

Come sottolinea AIOM, che da 10 anni si dedica all’analisi del problema, i lunghi tempi di latenza osservati in Italia non dipendono solo dalle procedure di approvazione delle agenzie regolatorie, ma anche dall’esistenza dei prontuari terapeutici regionali che rappresentano un ostacolo alla pronta disponibilità dei farmaci per i pazienti e creano grandi differenze tra le Regioni. In casi specifici, il cosiddetto early access (accesso anticipato) può rappresentare un modo per ridurre tali tempistiche. Al tema è stata dedicata una sessione di lavoro nel corso del congresso nazionale AIOM 2019.

Il meeting è stata anche l’occasione per presentare ufficialmente due opuscoli sull’argomento – uno per l’oncologo e uno per il paziente – realizzati da AIOM e Fondazione AIOM. La legge 648/1996 prevede la possibilità di erogare, a carico del Servizio sanitario nazionale, farmaci con specifiche caratteristiche sia in assenza sia in presenza di alternative terapeutiche valide. Il fondo AIFA 5% (legge 326/2003) prevede il rimborso della terapia da parte di AIFA ed è costituito da un contributo pari al 5% del fatturato annuo delle aziende farmaceutiche (circa 18 milioni di euro nel 2018).

Il 50% della somma versata viene destinata alla costituzione del fondo nazionale che permette l’accesso a farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e a terapie che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie. Grazie alla legge 94/1998, nota anche come “Legge Di Bella” il medico può prescrivere per un impiego off-label e sotto la sua responsabilità, farmaci già in commercio che siano però a carico del paziente (o dell’azienda sanitaria in caso di ricovero), mentre il Decreto ministeriale del 7 settembre 2017 disciplina l’uso “compassionevole” di un farmaco che viene fornito a titolo gratuito dall’azienda farmaceutica.

Ultimo, ma non per importanza, il decreto legge 158/2012, poi integrato nella “Legge Balduzzi” (189/2012), sulla classificazione non negoziata (CNN) che permette di commercializzare un farmaco prima della negoziazione del prezzo presso AIFA. Tutti i dettagli sull’early access sono disponibili negli opuscoli scaricabili dal sito www.aiom.it.